Die Top 100 Therapiestudien zu PAIS: Entsteht der nächste Blockbuster-Markt?

Der Gastautor, Dr. Fred Dejonckheere, ist Arzt und Experte für Gesundheitsversorgungsstrategie, Medikamenten-Entwicklung und -Marktzugang mit Sitz in Basel, Schweiz, und arbeitet in der pharmazeutischen Industrie. Der vorliegende Beitrag mit einer Übersicht klinischer Studien zur Therapieentwicklung zu postakuten Infektionssyndromen (PAIS) entstand in seiner Rolle als Arzt und pflegender Angehöriger. Die in diesem Gastbeitrag geäußerten Ansichten spiegeln ausschließlich die persönliche Meinung des Autors wieder.

Hinweis der ME/CFS Research Foundation zum Gastbeitrag

Postakute Infektionssyndrome (PAIS) – darunter ME/CFS (Myalgische Enzephalomyelitis / Chronisches Fatigue-Syndrom), Long COVID und andere postinfektiöse Erkrankungen – rücken zunehmend in den Fokus internationaler Forschung. Dieser Gastbeitrag gibt einen Überblick über den aktuellen Stand der klinischen Forschung zur PAIS-Therapie- und Diagnostikentwicklung. Der Beitrag richtet sich vor allem an Leser*innen mit wissenschaftlichem oder klinischem Interesse. Er nennt zahlreiche Medikamente, Wirkstoffkandidaten und andere Interventionen, die derzeit in klinischen Studien auf ihre Wirksamkeit zur Behandlung von PAIS untersucht werden. In diesem Zusammenhang weist die ME/CFS Research Foundation auf Folgendes hin:

• Die Nennung der Interventionen in diesem Beitrag stellt keine Therapieempfehlung dar.
• Viele der genannten Interventionen sind bisher nicht für PAIS – darunter ME/CFS und Long COVID – zugelassen und werden aktuell im Rahmen klinischer Studien eingesetzt, d. h. Patientinnen in einem streng kontrollierten und klinisch überwachten Setting verabreicht.
• Entscheidungen zur Diagnostik und Therapie von ME/CFS und Long COVID sollten immer gemeinsam mit qualifizierten Ärzt*innen getroffen werden.

Die in diesem Gastbeitrag vertretenen Analysen, Einschätzungen und Prognosen stellen die Meinung des Autors dar und spiegeln nicht notwendigerweise die Meinung der ME/CFS Research Foundation wider. Die Stiftung erhebt keinen Anspruch auf die Richtigkeit oder Vollständigkeit der im Beitrag aufgeführten Informationen. Als Stiftung halten wir den Text für einen wertvollen Beitrag zur Diskussion rund um den Fortschritt der ME/CFS-Therapieforschung sowie ein potenziell zunehmendes Interesse der pharmazeutischen Industrie und stellen ihn deshalb unserer Leser*innenschaft zur Verfügung.

Der Originalbeitrag wurde von Dr. Dejonckheere am 9. Januar 2026 in Englischer Sprache auf LinkedIn veröffentlicht (externer Link). Der vorliegende Beitrag enthält gegenüber dem Original eine aktualisierte Version der Top 100-Liste und Anpassungen im Text sowie eine Übersetzung auf Deutsch.

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Gastbeitrag von Dr. Fred Dejonckheere

Vorbemerkung

Diese klinische Bestandsaufnahme und die hierin geäußerten Marktprognosen spiegeln ausschließlich meine persönliche Auffassung wider und wurden unabhängig von meinen beruflichen Tätigkeiten erstellt. Dieses Material gibt nicht die Position meines Arbeitgebers oder seiner Partner wieder. Die Benennung klinischer Wirkstoffkandidaten oder Marktchancen stellt weder eine Empfehlung noch eine Anlage- oder Investitionsberatung dar. Leser*innen sollten sich eigenständig informieren und ihre eigenen Entscheidungen treffen. Ich habe von keiner dritten Partei, die um die Veröffentlichung oder Verbreitung dieses Textes gebeten hat, eine finanzielle Vergütung erhalten.

Einleitung

Blockbuster-Medikamente sind die wesentlichen finanziellen Triebkräfte großer Pharmaunternehmen und generieren in der Regel über 80% des Bruttoumsatzes. Diese Produktreihen basieren nicht nur auf der Patient*innenzahl, sondern auch auf der Erlangung einer dauerhaften, marktbeherrschenden Stellung durch die Nutzung neuer, umsetzbarer biologischer Wirkmechanismen, die im Idealfall die ersten und besten ihrer Klasse sind.

Die Quelle solcher kommerziell erfolgreichen Innovationen ist zweierlei: interne Forschungsabteilungen und externe Ressourcen, die über Lizenzen, Partnerschaften sowie Fusionen und Übernahmen gewonnen werden. Interessanterweise stammen etwa 45–50% der Pipeline-Assets großer Pharmaunternehmen aus externen Innovationen, doch diese extern beschafften Assets machen tendenziell einen überproportionalen Anteil (etwa 65%) des Umsatzwerts aus. Das bedeutet, dass der nächste kommerzielle Gigant wahrscheinlich gerade in der Landschaft der externen Innovationen heranwächst und auf die richtige strategische Partnerschaft wartet (McKinsey, 2022 – externer Link). Solche Unternehmungen sind, wenn sie erfolgreich sind, oft transformativ. Dieses Geschäftsmodell hat über Jahrzehnte hinweg eine Fülle von Innovationen sowohl in großen als auch in Nischen-Therapiebereichen hervorgebracht.

Der Schlüssel zur Vorhersage des nächsten großen Marktes am Horizont liegt in der Beobachtung des zuverlässigsten Frühindikators: der Dichte und Vielfalt kleiner Biotech-Unternehmen und akademischer Programme, die sich einem bestimmten Krankheitsbereich zuwenden. Diese „Clusterbildung“ signalisiert nicht nur ein großes gesellschaftliches und wachsendes wissenschaftliches Interesse, sondern auch, dass eine Lösung realistisch ist und deren Risiken gemindert werden und dass ein Blockbuster-Markt kurz vor dem Entstehen steht. Branchenanalysten wie McKinsey bezeichnen dieses Phänomen als „Herding“ – eine entscheidende Kennzahl, die darauf hindeutet, dass sich die kollektive Forschung & Entwicklung (F&E)-Intelligenz auf einen tragfähigen Mechanismus geeinigt hat, wodurch die Biologie ausreichend validiert wird, um erhebliches Kapital freizusetzen.

Ein solches Cluster-Muster zeigte sich deutlich in der Rheumatologie (vor dem Erfolg von Anti-TNF-Medikamenten wie Humira), in der Immunonkologie (was zu Checkpoint-Inhibitoren wie Keytruda führte), bei der Multiplen Sklerose (was zu B-Zell-depletierenden Therapien wie Ocrevus führte) und zuletzt bei Adipositas und Stoffwechselerkrankungen (GLP-1-basierte Medikamente wie Ozempic). Die Geschichte bestätigt die Vorhersagekraft dieses Signals: In jedem Fall entwickelten sich diese Cluster zu riesigen, milliardenschweren Blockbuster-Unternehmungen.

Der aktuelle Blockbuster-Markt: “Commoditisation” am Horizont

Der aktuelle Blockbuster-Markt generiert zwar enorme Umsätze, zeigt jedoch zunehmend Anzeichen einer Sättigung. Es kommen zahlreiche Produkte mit sehr ähnlichen Wirkmechanismen und Wirksamkeiten auf den Markt, es entsteht bereits Preisdruck, und der künftige Wettbewerb durch Biosimilars (Nachahmerprodukte von Biopharmazeutika) sowie von Kostenträgern vorgegebene Kostenbeschränkungen drohen, die langfristigen Margen zu schmälern. Der Markt mag zwar riesig sein, doch die Zahl der neuen Gewinner, die sich eine dauerhafte, marktbeherrschende Position sichern können, könnte geringer ausfallen als erwartet, und die Renditen einzelner Unternehmen könnten hinter den – mitunter durch Hype getriebenen – Erwartungen zurückbleiben.

Unterdessen könnte sich in seinem Schatten ein unterschätzter Blockbuster-Markt im Bereich von Long COVID und verwandten Erkrankungen wie ME/CFS, posturalem Tachykardiesyndrom (POTS), Fibromyalgie und Post-Lyme-Syndrom herausbilden, die viele ihrer Symptome und biologischen Mechanismen gemeinsam haben und zunehmend unter dem Oberbegriff postakute Infektionssyndrome (PAIS) zusammengefasst werden.

Trotz umfangreicher Belege, die auf abweichende immunologische Prozesse als gemeinsamen zugrunde liegenden Auslöser hinweisen (was auch erklärt, warum hauptsächlich Frauen von diesen Erkrankungen betroffen sind), war das Engagement der großen Pharmaunternehmen in diesem Bereich bislang überraschend zurückhaltend. Ein Teil dieser Zurückhaltung könnte auf historische Fehlannahmen zurückzuführen sein: dass diese Erkrankungen vage definiert, zu komplex oder sogar psychosomatisch seien. Diese Ansicht hält sich hartnäckig, obwohl die Zahl der begutachteten Studien, die eindeutige biologische Auslöser und Mechanismen sowie verwertbare Biomarker sowohl für die Diagnose als auch für die Stratifizierung und die Bewertung der Behandlung bestätigen, rapide zunimmt.

Der epochale Wandel: Von der akuten Krise zu einer gemeinsamen Herausforderung

• Die COVID-19-Pandemie löste einen unbestreitbaren Anstieg an Patientinnen aus, die Symptome aufwiesen, die auffallend denen von ME/CFS ähnelten – einer unterdiagnostizierten Erkrankung, die seit Jahrzehnten von einer Handvoll wegweisender Forschungszentren untersucht wird (wie der Charité – Universitätsmedizin Berlin unter Prof. Dr. Carmen Scheibenbogen und der Stanford University unter Prof. Dr. Ron Davis).
• Parallel dazu löste die Pandemie eine massive Welle von Patientinnen aus, die eine objektiv messbare hämodynamische Dysfunktion in Form von POTS aufweisen. Aktuelle Daten bestätigen, dass fast ein Drittel der Patientinnen mit schwerem Long COVID die objektiven diagnostischen Kriterien für diese Erkrankung erfüllt (Björnson et al., Circ Arrhythm Electrophysiol, 2025 – externer Link).
• Die überwältigende Zahl neuer Patientinnen sowie die länderübergreifende Übereinstimmung der Prävalenzraten und Symptommuster widerlegen eine psychosomatische Hypothese. Dies wurde durch die PaRIS-Studie der OECD aus dem Jahr 2025 eindeutig bestätigt, in der Daten von über 100.000 Patient*innen aus 19 Ländern zusammengefasst wurden, um zu bestätigen, dass etwa 7% der in der Primärversorgung betreuten Bevölkerung an Long COVID leiden und über schwere Einschränkungen der körperlichen Funktionsfähigkeit und der Lebensqualität berichten, wobei ein erheblicher Anteil der Betroffenen nicht in der Lage ist, an den Arbeitsplatz zurückzukehren – ein Befund, der länderübergreifend konsistent ist (OECD, 2025 – externer Link).
• Der direkte Zusammenhang zwischen einer akuten Virusinfektion und der bei Long COVID beobachteten komplexen chronischen Pathologie sowie die offensichtliche Überschneidung mit verwandten Erkrankungen wie ME/CFS und POTS sind wissenschaftlich fundiert (Davis et al., Nat Rev Microbiol, 2023 – externer Link), wie kürzlich auch vom Team von Prof. Dr. Akiko Iwasaki formalisiert wurde (Miller et al., Trends Immunol, 2025 – externer Link).

Angetrieben von diesen Erkenntnissen und dem unermüdlichen Einsatz sehr lautstarker Patient*innenorganisationen (die an den HIV/AIDS-Aktivismus der 1980er Jahre erinnern) verlagert sich der Fokus nun von der Eindämmung der akuten COVID-19-Krise durch Impfstoffe, antiviralen Medikamenten und monoklonalen Antikörpern hin zu der Behandlung von langfristigen Folgeerkrankungen (Long COVID) und den Überschneidungen mit verwandten (schon vor der Pandemie bestehenden) Erkrankungen wie ME/CFS und POTS. Der Wandel ist tiefgreifend:

• Wissenschaftliche Mobilisierung: Eine bibliometrische Analyse aus dem Jahr 2025 bestätigte, dass allein die Veröffentlichungen zu Long COVID jährlich um 20% zunahmen, was die beschleunigte Mobilisierung der weltweiten wissenschaftlichen Aufmerksamkeit nach dem Abklingen der akuten Krise verdeutlicht (Daodu et al., medRxiv, 2025 – externer Link).
• Mechanistische Validierung: Intensive Forschungsbemühungen bestätigen die große Überschneidung vieler Symptome und biologischer Mechanismen mit verwandten Erkrankungen wie ME/CFS, POTS, Fibromyalgie und Lyme-Borreliose – insbesondere die Persistenz oder Reaktivierung von Erregern, Neuroinflammation, autonome Dysfunktion, gestörte Mikrozirkulation, Dysbiose des Mikrobioms, metabolische Dysfunktion und Autoimmunität (Al-Aly et al., Nat Med, 2024 – externer Link).

Zusammen stellen diese Erkrankungen heute das nächste therapeutische Neuland mit hoher Krankheitslast und unzureichender Versorgung dar: PAIS – ein hochkarätiger, unvermeidbarer Markt, von dem weltweit schätzungsweise über 400 Millionen Menschen (vorwiegend Frauen) betroffen sind (Al-Aly et al., Nat Med, 2024 & Komaroff, PNAS, 2025 – externe Links) und der staatlichen Initiativen in Milliardenhöhe wie das RECOVER-Programm der NIH nach sich zieht.

Auch in Europa beginnen die Gesundheitsbehörden, erhebliche Mittel zu mobilisieren. Deutschland, Europas größter Pharmamarkt, hat kürzlich eine wegweisende Initiative angekündigt: den Start der „Nationalen Dekade gegen Postinfektiöse Erkrankungen“. Diese Initiative stellt für die nächsten zehn Jahre jährlich 50 Millionen Euro speziell für die Forschung zu PAIS (Long COVID und ME/CFS) bereit, um das heimische Ökosystem aus akademischen Zentren und aufstrebenden Biotech-Unternehmen zu fördern (BMFTR, 2025 – externer Link). Die wirtschaftlichen Erfordernisse hinter dieser Investition sind enorm. Angesichts der geschätzten jährlichen gesellschaftlichen Kosten von Long COVID und ME/CFS in Höhe von 60 Milliarden Euro allein in Deutschland (ME/CFS Research Foundation, 2026) ist eine Gesamtzusage von 500 Millionen Euro ein guter Anfang.

Die asymmetrische Chance im PAIS-Markt: Beschleunigung der Dynamik

Der sich rasch entwickelnde PAIS-Markt bietet großen Pharmaunternehmen eine einzigartige Gelegenheit, sich ein strategisches, nachhaltiges Geschäftsfeld zu sichern, das auf modernsten Kenntnissen aus der Immunologie, kardiovaskulärer Forschung und Neurowissenschaften basiert und durch den sich entfaltenden Biotech-Cluster-Effekt noch verstärkt wird. Der überzeugendste Beweis für die anhaltende Tragfähigkeit des Marktes ist die dramatische Zunahme der Vielfalt an therapeutischen Wirkmechanismen (modes of action, „MoAs“), die in klinische Studien eintreten. Dies bedeutet eine Abkehr von der einfachen Umwidmung von Medikamenten; es steht für eine sich rasch ausweitende Front innovativer, mechanismusbasierter Wetten. Diese laufenden Studien testen nun spezifische Wirkstoffe gegen spezifische biologische Ziele, geleitet von einer ausgereiften Reihe neuartiger Biomarker. Tabelle 1 veranschaulicht, wie schnell die therapeutische Pipeline zwischen 2020 und 2025 von einfachen antiviralen Wirkstoffen zu mehreren unterschiedlichen, proprietären Wirkmechanismus-Kategorien gewachsen ist. Jede dieser „Top 100“-Interventionen in den unten aufgeführten Kategorien ist mit mindestens einer interventionellen Studie mit einem spezifischen Wirkmechanismus verbunden, die an einer oder mehreren PAIS-Populationen in einem oder mehreren verschiedenen Zentren durchgeführt wird.

Dieser Datensatz spiegelt eine umfassende Bestandsaufnahme globaler klinischer Register aus dem Jahr 2025 wider, darunter ClinicalTrials.gov, das EU-Register für klinische Studien (CTIS/EudraCT) und das ISRCTN. Er integriert insbesondere die neuesten Protokolldaten aus großen internationalen PAIS-Plattformstudien, darunter die NIH-RECOVER-Initiative (USA), STIMULATE-ICP (Großbritannien) und die multinationalen RECLAIM-Plattformen (Kanada und Niederlande/EU). Bei der Auswahl wurden die 100 besten therapeutischen Interventionen mit einem definierten biologischen Wirkmechanismus, der auf die PAIS-Pathologie abzielt, basierend auf drei Hauptkriterien priorisiert:

• Starke biologische Begründung: Interventionen, die auf spezifische Ursachen wie virale Persistenz oder Neuroinflammation abzielen.
• Aktiver Status: Isolierung verifizierter, laufender interventioneller Studien und von Expert*innen validierter Protokolle (einschließlich 3 gescheiterter Phase-2-Studien, da noch keine nächsten Schritte kommuniziert wurden oder die Intervention in anderen Indikationen auf dem Markt ist).
• Strategische Relevanz: Priorisierung kausaler Wirkmechanismen zur Schließung therapeutischer Lücken gegenüber rein symptomatischen (symptomlindernden) Interventionen.

Die vollständige Liste der daraus resultierenden „Top 100“-Interventionen (Kategorien I–VII) sowie der wichtigsten Diagnoseplattformen (Kategorie VIII) – mit einer Übersicht über die beteiligten Einrichtungen, Zielgruppen und Biotech-Unternehmen – findet sich am Ende dieses Artikels und kann Forschenden und Akteur*innen der Branche als Wettbewerbsübersicht dienen, um hochwertige Kooperationspartner*innen und Marktchancen in einem bestimmten Segment zu identifizieren.

Eine detaillierte Analyse dieser Pipeline bestätigt, dass der PAIS-Markt über sporadische Experimente hinaus gereift ist und nun beginnt, die formale Branchendefinition einer risikominimierten Chance zu erfüllen. Gemäß Innovationskennzahlen aus Forschung und Entwicklung (z. B. McKinseys „Charting the path to patients“ – externer Link) signalisiert ein Therapiebereich kommerzielle Validierung, oder „Herding“, wenn mehr als fünf verschiedene Arzneimittelkandidaten dasselbe biologische Ziel verfolgen.

Diese Anforderung scheint in mehreren vielversprechenden Bereichen erfüllt zu sein. Der Wettbewerb verschärft sich in jeder der folgenden Kategorien: Persistenz viraler Reservoirs (von neuartigen Proteasen bis hin zu monoklonalen Antikörpern), Autoimmunität (von der B-Zell-Depletion bis zur Aptamer-Neutralisierung), Mikrozirkulation (von Antikoagulanzien bis zur therapeutischen Apherese), chronische Entzündungen (mit Fokus auf traditionellen Zytokin-Signalwegen) und Wiederherstellung des Stoffwechsels (mit Schwerpunkt auf mitochondrialer Bioenergetik). Dieser Wettbewerb um so unterschiedliche Zielmoleküle ist der stärkste Frühindikator dafür, dass das wissenschaftliche Risiko rasch abnimmt und der Wettlauf um einen Blockbuster-Markt begonnen hat. Im Gegensatz zu den aktuellen Blockbuster-Märkten – wo bereits zahlreiche hochwirksame Therapien den Markt überfluten und Preisdruck unvermeidlich ist – stellen Long COVID und das breitere PAIS-Feld eine unerschlossene „Blue-Ocean“-Chance dar, die sich durch Folgendes auszeichnet:

• Dringender ungedeckter Bedarf: Fast 400 Mio. (Al-Aly et al., Nat Med, 2024 & Komaroff, PNAS, 2025 – externe Links), stark belastete und oft arbeitsunfähige Patient*innen weltweit ohne spezifische zugelassene Therapien – und eine nachgewiesene Bereitschaft, Kosten mit eigenen Mitteln zu decken, die jene in anderen Branchen mutmaßlich erreicht oder sogar übersteigt.
• Hohe Preissetzungsmacht: Da derzeit keine zugelassenen krankheitsmodifizierenden Therapien zur Verfügung stehen, werden frühe Marktteilnehmende den Behandlungsstandard definieren und über erhebliche Preissetzungsmöglichkeiten verfügen.
• Kein „Winner-takes-all“-Risiko: Die komplexe, mehrere Organe betreffende PAIS-Pathologie erfordert vielfältige therapeutische Strategien und wahrscheinlich Kombinationstherapien, wodurch verhindert wird, dass ein einzelnes Medikament den Markt monopolisiert.
  

Ein häufig vorgebrachter Einwand lautet, dass es in diesem Bereich an validierten Biomarkern mangele, um größere Investitionen zu rechtfertigen. Diese Ansicht ist jedoch falsch. Erstens beweist die Geschichte, dass Biomarker keine Voraussetzung für kommerziellen Erfolg sind; riesige Blockbuster-Märkte, insbesondere in der Psychiatrie und im Bereich des Zentralnervensystems, wurden ausschließlich auf der Grundlage klinischer Diagnosen aufgebaut. Zweitens ist die Prämisse selbst mittlerweile überholt. Wie der detaillierte Überblick am Ende dieses Artikels (Kategorie VIII – Diagnostik & Präzisionsmedizin) zeigt, schreitet die Entwicklung objektiver Biomarker bei PAIS rasch voran und führt den Bereich von der subjektiven Diagnose hin zur Präzisionsmedizin. Drittens ist das Instrumentarium zur objektiven Überprüfung bereits weitaus fortgeschrittener als gemeinhin angenommen. Während PAIS oft als „unsichtbare“ Krankheit abgetan werden, verfügen spezifische Subtypen wie POTS und die Small-Fiber-Neuropathie (SFN) über gut etablierte, als Goldstandard geltende Diagnoseprotokolle, die lediglich aufgrund mangelnden klinischen Bewusstseins zu wenig genutzt werden. Validierte objektive Untersuchungen – wie der Kipptisch- oder der NASA-Lean-Test für orthostatische Intoleranz, Hautbiopsien (Intra-Epidermal Nerve Fibre Density, IENFD), die die Nervenfaserdichte bei SFN eindeutig sichtbar machen, und spezielle Blutuntersuchungen auf funktionelle Autoantikörper – stehen bereits heute zur Verfügung, um Diagnosen zu bestätigen und die Therapie zu steuern.

Für Vorreiter, die in der Lage sind, eine Therapie zu validieren und sich im regulatorischen Umfeld zurechtzufinden, ist das Potenzial für ein wegweisendes, margenstarkes Geschäftsfeld immens. Der strategische Vorteil im PAIS-Bereich liegt nicht darin, eine geringfügig höhere Wirksamkeit als die Konkurrenz zu erzielen (wie in anderen Blockbuster-Märkten), sondern darin, als Erster eine krankheitsmodifizierende oder wirksame symptomatische Behandlung auf den Markt zu bringen, die sowohl die klinische als auch die wirtschaftliche Belastung für eine große, wartende Patient*innengruppe, deren Familien und die Gesellschaft insgesamt erheblich verringert.

Die „Investitionslücke“: Wer finanziert PAIS-Lösungen?

Eine weitere Analyse der „Top 100“-Interventionen im Bereich PAIS zeigt eine einzigartige „Investitionslücke“ (siehe Tabelle 2). Die Pipeline gliedert sich in drei unterschiedliche Segmente: „Innovativ“ (neue Wirkstoffe), „Auf dem Markt“ (umgewidmete Marken) und „Generika“ (patentfreie Medikamente).Die Kategorie „Generika“ ist besonders dominant, macht 40% des Marktes aus und wird fast ausschließlich von akademischen Einrichtungen und Gesundheitsbehörden vorangetrieben. Diese intensive Aktivität spiegelt die Dringlichkeit des ungedeckten Bedarfs im Vergleich zu anderen Bereichen wider: Fachzentren nutzen dringend jedes verfügbare Mittel, von Metformin und niedrig dosiertem Naltrexon (LDN) bis hin zu gängigen Antihistaminika (wie Loratadin und Famotidin) und zentral wirkenden Neuromodulatoren (wie Amantadin und Ketamin), anstatt auf eine jahrelange und kostspielige Neuentwicklung zu warten.

Am überraschendsten ist vielleicht, dass diese öffentlichen Einrichtungen auch wichtige innovative Projekte leiten und neuartige Konzepte wie IDO2-Inhibitoren und zielgerichtete Mikrobiom-Synbiotika (LIMIT-Studie) vorantreiben, die der private Sektor noch nicht aufgegriffen hat. Unterdessen konzentriert sich das Engagement der großen Pharmaunternehmen bislang weitgehend auf das „On Market“-Segment, wobei sie oft lediglich als Lieferanten für staatlich oder privat finanzierte Studien fungieren und nicht als Hauptsponsoren, wobei der eigentliche Studiensponsor eine staatliche Stelle wie NIH RECOVER ist.

Die Aussichten sind jedoch keineswegs düster. Trotz der Zurückhaltung der Branche füllen kleine Biotech-Unternehmen (zusammen mit den großen Pharmakonzernen AstraZeneca, Regeneron und Shionogi) diese Lücke und treiben den Anteil innovativer Projekte in der Pipeline (über 25%) voran. Diese agilen Akteure riskieren Investitionen in neuartige Wirkmechanismen; angefangen bei antiviralen Mitteln der nächsten Generation, die dafür entwickelt wurden, in tiefsitzende Gewebe-Reservoirs durchzudringen, über Aptamere, die funktionelle Autoantikörper neutralisieren, bis hin zu präzisen Stoffwechselwirkstoffen, die darauf abzielen, das Ionen-Gleichgewicht und die Bioenergetik der Mitochondrien wiederherzustellen. Diese Rolle der Biotech-Innovation entwickelt sich rasch weiter und wird bald über den Off-Label-Use von Generika und bereits auf dem Markt befindlichen Medikamente hinausgehen, der bisher die dominierende Kraft in diesem Bereich war.

Während die Investitionslücke die Abhängigkeit vom Off-Label-Use von Wirkstoffen verdeutlicht, überbrückt ein bestimmter umgewidmeter Wirkstoff diese Kluft: GLP-1. Genau die Wirkstoffklasse, die den Markt für Adipositas antreibt, bestätigt nun die tiefgreifende Biologie des Long COVID-Marktes: Scripps Research hat mit Long COVID Treatment Trial (LoCITT) eine bahnbrechende Studie gestartet, in der der GLP-1/GIP-Dualagonist Tirzepatid (Zepbound/Mounjaro) bei Long COVID untersucht wird. Die Begründung der Studie umgeht ausdrücklich den Aspekt der Gewichtsabnahme, um sich auf die starken entzündungshemmenden und neuroprotektiven Eigenschaften des Medikaments zu konzentrieren.

Während die Studie philanthropisch von der Schmidt Initiative finanziert wird, hat sich Eli Lilly offiziell dazu bereit erklärt das Studienmedikament bereitzustellen – ein strategischer Schritt, der die Bereitschaft der Industrie signalisiert, eine hochwertige externe Validierung zu unterstützen, ohne sich bereits zu einer vollständigen Finanzierung zu verpflichten.

Fazit: Die Blockbuster-Chance ist jetzt

Zwar bieten die aktuellen Blockbuster-Märkte hohe Absatzvolumina, doch sind sie mit einer unvermeidlichen Kommodifizierung und einem intensiven Wettbewerb konfrontiert. Im Gegensatz dazu bietet die PAIS-Landschaft – die Long COVID, ME/CFS, POTS, Fibromyalgie und Lyme umfasst – die seltene Chance, ein nachhaltiges, margenstarkes und branchenprägendes Geschäftsfeld aufzubauen.

Der sich abzeichnende wissenschaftliche Konsens, der durch die rasche Erweiterung der klinischen Pipeline bestätigt wird, belegt die Existenz zahlreicher neuartiger und umsetzbarer Ansatzpunkte. Therapeutische Ansätze, die auf B-Zellen, metabolische Korrektur und virale Persistenz abzielen, stellen mehr als nur inkrementelle Innovationen dar; es handelt sich um überzeugende Wetten auf eine grundlegende Neuprogrammierung des Immunsystems für Millionen von Patient*innen.

Für große Pharmaunternehmen mit etablierten Portfolios in den Bereichen Immunologie, Herz-Kreislauf und Neurologie ist die Expansion in den PAIS-Bereich eine nahtlose strategische Weiterentwicklung, bei der das vorhandene Fachwissen in den Bereichen Entzündung, Fibrose, Gerinnung und Immunmodulation genutzt wird.

Die erste behördliche Zulassung einer neuartigen, Wirkmechanismus-basierten Therapie wird als entscheidender Wendepunkt fungieren, der einen Markt im Wert von mehreren Milliarden Dollar erschließt und diese Anlageklasse mit hohem ungedecktem Bedarf bestätigt. Über die kommerzielle Bestätigung hinaus wird ein solcher Meilenstein endlich eine globale wirtschaftliche Belastung angehen, die mittlerweile jährlich 1 Billionen Dollar übersteigt.
Angesichts einer Rekordzahl spezialisierter Biotech-Unternehmen, die eine rasch reifende klinische Pipeline vorantreiben, und der definitiven Ausrichtung der großen Pharmaunternehmen auf PAIS-Portfolios im Spätstadium, stehen wir wahrscheinlich an der Schwelle zu einem Durchbruch, den viele unterschätzt haben.

Für Führungskräfte, die mutig genug sind, über die aktuellen Blockbuster-Märkte hinauszuschauen und in die Validierung zentraler PAIS-Mechanismen zu investieren, dürfte der Lohn eine generationenübergreifende Führungsrolle sein. Das Ziel ist nicht nur teilzunehmen, sondern das „Humira“ (Autoimmunität), „Keytruda“ (Onkologie), „Ocrevus“ (MS) oder „Ozempic“ (Stoffwechsel) der postakuten Infektionssyndrome zu liefern.

Liste der Top 100 Therapiestudien (pdf in Englischer Sprache zum Download): hier klicken

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Wie kann man die Arbeit der ME/CFS Research Foundation unterstützen?

Obwohl Fortschritte erzielt werden, ist es noch ein weiter Weg, bis die Diagnose, Versorgung und Behandlung von ME/CFS-Patient*innen eines Tages zum etablierten medizinischen und sozialen Standard gehören. Als ME/CFS Research Foundation fokussieren wir uns auf die biomedizinische Forschung, in der wir das Schlüsselelement zur Lösung dieser Probleme sehen (mehr dazu in unserer Förderstrategie und im letzten Halbjahresbericht, der unsere Aktivitäten zusammenfasst). Dafür brauchen wir umfassende Unterstützung von privaten Spendenden – Betroffene, Angehörige, Familien, Freunde, Vereine, Schulen, Netzwerke, Unternehmen, Initiativen, Veranstaltende und alle Unterstützenden. Und wer nicht direkt fördern kann, kann unsere Story teilen und so andere motivieren zu helfen. Denn nur gemeinsam können wir dieses Ziel erreichen.

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